CSL Behring-ն այսօր հայտարարեց, որ Եվրոպական դեղամիջոցների գործակալությունը (EMA) ընդունել է շուկայավարման թույլտվության հայտը (MAA) etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) իր արագացված գնահատման ընթացակարգով: Etranacogene dezaparvovec-ը հետազոտական ադենո ասոցացված վիրուսի հինգ (AAV5) վրա հիմնված գենային թերապիա է, որն իրականացվում է որպես միանվագ բուժում հեմոֆիլիա B-ով ծանր արյունահոսության ֆենոտիպով հիվանդների համար: Եթե հաստատվի, etranacogene dezaparvovec-ը Եվրոպական միության (ԵՄ) և Եվրոպական տնտեսական տարածքում (ԵՏԱ) հեմոֆիլիա B-ով ապրող մարդկանց կտրամադրի առաջին գենային թերապիայի բուժման տարբերակը, որը զգալիորեն նվազեցնում է տարեկան արյունահոսության մակարդակը մեկ ինֆուզիոնից հետո: Արագացված գնահատումը պոտենցիալ նվազեցնում է ժամանակացույցը, երբ MAA-ն ընդունվի վերանայման համար և տրամադրվի դեղամիջոցի համար, երբ ակնկալվում է, որ թերապիան կներկայացնի հանրային առողջության հիմնական հետաքրքրությունը, մասնավորապես, վերաբերում է թերապևտիկ նորարարությանը:
«Որպես հեմոֆիլիայի B-ի գենային թերապիայի առաջին թեկնածուն, այս կարևոր կարգավորիչ փուլը CSL Behring-ին մեկ քայլ ավելի մոտեցնում է արյունահոսության խանգարումների համայնքի համար գենային թերապիայի խոստման իրականացմանը», - ասում է CSL Behring-ի Գլոբալ կարգավորման հարցերի ղեկավար Էմանուել Լեկոմթ Բրիսեթը: «Մենք անհամբեր սպասում ենք կարգավորող մարմինների հետ աշխատելուն՝ գենային թերապիայի փոխակերպման ներուժը բերելու այս թուլացնող, կյանքի երկարատև վիճակով ապրող մարդկանց»:
MAA-ն հաստատվում է HOPE-B-ի առանցքային փորձարկումից ստացված դրական բացահայտումներով, որը մինչ օրս հեմոֆիլիայի B-ի գենային թերապիայի ամենամեծ փորձարկումն է: Հեմոֆիլիա B հիվանդները, որոնք դասակարգվել են որպես արյունահոսության ծանր ֆենոտիպ ունեցող հիվանդների մոտ, որոնք բուժվել են etranacogene dezaparvovec-ով, ցույց են տվել 64%-ով իջեցված ճշգրտված տարեկան արնահոսության արագություն (ABR) և ցույց են տվել գերազանցություն պրոֆիլակտիկ բուժման նկատմամբ բուժումից հետո 18 ամիսների ընթացքում՝ համեմատած 6-ամսյա ժամանակահատվածի հետ: Բացի այդ, նկատվել են IX գործոնի (FIX) ակտիվության միջին մակարդակների կայուն և երկարատև աճ: Etranacogene dezaparvovec-ը հատուկ նախագծվել է արյան մակարդման համարյա նորմալ կարողությունը հնարավոր դարձնելու համար՝ անդրադառնալով պայմանի հիմքում ընկած պատճառին՝ թերացող F9 գենին, որն առաջացնում է մակարդման IX գործոնի (FIX) անբավարարություն:
«Etranacogene dezaparvovec-ի ընդունումը EMA-ի կողմից վերանայման համար խթանում է մեր անողոք ձգտումը բարելավելու հեմոֆիլիա B-ով և այլ հազվագյուտ և լուրջ բժշկական խանգարումներով ապրողների կյանքն ու բարեկեցությունը», - ասաց Բիլ Մեզզանոտը, գործադիր փոխնախագահ, հետազոտությունների և զարգացման բաժնի ղեկավարը: CSL Limited-ի գլխավոր բժշկական տնօրեն: «Մենք հպարտ ենք աշխատել uniQure-ի հետ՝ լինելով այս գիտական առաջընթացի առաջնագծում, որի նպատակն է հեմոֆիլիան B-ն դարձնել հիվանդի կյանքի երկրորդական մասը՝ մշտական մտահոգության փոխարեն»:
Բազմամյա կլինիկական զարգացումը գլխավորել է uniQure-ն (Nasdaq: QURE) և կլինիկական փորձարկումների հովանավորությունը Միացյալ Նահանգներում անցել է CSL Behring-ին այն բանից հետո, երբ ձեռք է բերել etranacogene dezaparvovec-ի առևտրայնացման համաշխարհային իրավունքներ: CSL Behring-ը Եվրամիությունում կլինիկական փորձարկումների հովանավորության անցման գործընթացում է:
