Sionna Therapeutics-ն այսօր հայտարարեց ընկերության պաշտոնական մեկնարկի և 111 միլիոն դոլար արժողությամբ B Series ֆինանսավորման փակման մասին: Փուլը գլխավորում էր OrbiMed-ը` մասնակցությամբ T. Rowe Price Associates, Inc.-ի, Q Healthcare Holdings, LLC-ի, QIA-ի ամբողջությամբ պատկանող դուստր ձեռնարկության, Քաթարի սուվերեն հարստության հիմնադրամի և նախորդ ներդրողների, այդ թվում՝ RA Capital-ի, TPG-ի խորհուրդների: Rise Fund-ը, Atlas Venture-ը և Cystic Fibrosis Foundation-ը: Սիոննան մինչ օրս հավաքել է մոտավորապես 150 միլիոն դոլար:
Sionna-ն առաջ է քաշում առաջին կարգի փոքր մոլեկուլների խողովակաշարը, որը նախատեսված է լիարժեք վերականգնելու կիստոզային ֆիբրոզի տրանսմեմբրանային հաղորդունակության կարգավորիչ (CFTR) սպիտակուցի ֆունկցիան, որը թերի է CF-ում՝ կայունացնելով CFTR-ի առաջին նուկլեոտիդ կապող տիրույթը (NBD1): CF-ի հիմնական պատճառը ΔF508 գենետիկ մուտացիան է, որն ազդում է NBD1 կայունության և CFTR ֆունկցիայի վրա:
Կլինիկական կանխատեսող in vitro CF մոդելներում Sionna-ի NBD1-ն ուղղված փոքր մոլեկուլները, այլ լրացուցիչ մոդուլյատորների հետ համատեղ, ցույց են տվել ΔF508 գենետիկ մուտացիայի վրա ազդված CFTR սպիտակուցի ծալումը, հասունացումը և կայունությունը նորմալացնելու հնարավորություն: Սա թույլ է տալիս CFTR-ի պատշաճ թրաֆիկինգը դեպի բջջային մակերես և իոնների և ջրի հոսքի նորմալ կարգավորում: Լիովին վերականգնելով CFTR ֆունկցիան ΔF508 գենետիկ մուտացիայով հիվանդների համար մինչև այն մակարդակները, որոնք նկատվում են առանց CF-ով մարդկանց բջիջներում, Sionna-ի խողովակաշարն ունի դասի լավագույն արդյունավետություն և օպտիմալ կլինիկական օգուտ CF ունեցող մարդկանց համար:
«NBD1-ը հայտնի և հետազոտված թիրախ է, բայց մինչ այժմ այն համարվում էր անթափանցելի: Հիմնվելով մեր կենտրոնացված ջանքերի և NBD1-ի հետ կապված շարունակական առաջընթացի վրա՝ մենք տեսնում ենք CF-ի գործառույթը նորմալացնելու ներուժ CF-ով հիվանդ մարդկանց ճնշող մեծամասնության մոտ», - ասել է Sionna Therapeutics-ի նախագահ և գլխավոր գործադիր տնօրեն Մայք Քլունանը: «Սիոննայում մեր առաքելությունն է զգալիորեն բարելավել առողջությունը և կյանքի որակը այն մարդկանց համար, ովքեր շարունակում են տառապել ԿՖ-ով ապրելու ողջ կյանքի հետևանքներից և բեռից: Այս ֆինանսավորմամբ, մեր ուժեղ սինդիկատով և մեր փորձառու և տաղանդավոր թիմով մենք ոգևորված ենք Sionna-ի գործարկումով և կենտրոնացած ենք մեր տարբերակված խողովակաշարից առաջին միացությունները կլինիկա առաջ մղելու վրա»:
CF-ն լուրջ, պոտենցիալ մահացու գենետիկ հիվանդություն է, որը առաջանում է CFTR գենի մուտացիայից, որը հանգեցնում է թոքերի և շնչուղիներում լորձի կուտակման, ենթաստամոքսային գեղձի ֆունկցիայի խանգարման և այլ օրգանների դիսֆունկցիայի, որը կարող է զգալի և հաճախ ծանր ազդեցություն ունենալ առողջության և կյանքի վրա: սպասվող տեւողությունը. Ամբողջ աշխարհում կա ավելի քան 100,000 մարդ, ովքեր ապրում են CF-ով, ii, որոնց մոտ 90 տոկոսն ունի ΔF508 գենետիկ մուտացիան, որը տեղի է ունենում CFTR-ի NBD1 տիրույթում: Այս մուտացիան հանգեցնում է նրան, որ NBD1-ը բացվում է մարմնի ջերմաստիճանում և խաթարում է CFTR ֆունկցիան: Չնայած ներկայումս հաստատված բուժումների առկայությանը և CFTR-ի շրջանակներում այլ թիրախների ուղղությամբ ձեռք բերված զգալի առաջընթացին, ΔF508 ունեցող մարդկանց մեծամասնությունը չի հասնում CFTR-ի լիարժեք գործառույթին: NBD1-ը կարևոր է CFTR-ի գործառույթը նորմալացնելու և շնչուղիներում, մարսողական համակարգում և այլ օրգաններում առողջ, ազատ հոսող լորձի արտադրության համար:
ԻՆՉ Է ՀԱՆԵԼ ԱՅՍ ՀՈԴՎԱԾԻՑ.
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
