JZP150-ին շնորհվել է «Fast Track» անվանումը ԱՄՆ Սննդի և դեղերի վարչության (FDA) կողմից PTSD-ի համար՝ հիմնվելով խանգարման լուրջ բնույթի վրա: Ըստ FDA-ի, այս նշանակումը նպատակ ունի նպաստելու այն դեղամիջոցների մշակմանը և արագ վերանայմանը, որոնք բուժում են լուրջ պայմանները և ներուժ ունեն չբավարարված բժշկական կարիքները բավարարելու համար:
«FDA-ի կողմից JZP150-ի «Fast Track» անվանումը նշանակալի ճանաչում է PTSD հիվանդների և՛ լուրջ, շարունակական, չբավարարված բժշկական կարիքների, և՛ JZP150-ի նոր մեխանիզմի պոտենցիալ օգուտների՝ այս թուլացնող խանգարումը բուժելու համար», - ասաց Ռոբ Իաննոնը, MD, MSCE, գործադիր փոխնախագահ: , հետազոտություն և մշակում և Jazz Pharmaceuticals-ի գլխավոր բժշկական տնօրեն: «PTSD-ի հիվանդության ծանրաբեռնվածությունը կարող է կործանարար ազդեցություն ունենալ հիվանդների և նրանց ընտանիքների վրա այս ընդհանուր վիճակի համար, որտեղ ակնկալվում է, որ տարածվածությունը կաճի: Ջազը նվիրված է նորարարական դեղամիջոցների մշակմանը և առևտրայնացմանը և JZP150-ի կլինիկական զարգացման առաջընթացին, սկիզբն է իմաստալից ճանապարհորդության՝ օգնելու PTSD-ով ապրող մարդկանց»:
PTSD-ն հոգեբուժական խանգարում է, որը ազդում է միլիոնավոր մարդկանց վրա, և հիվանդները հաճախ ունենում են չվերահսկվող ախտանիշներ, որոնք ազդում են առօրյա կյանքի գործունեությունը կատարելու և սոցիալապես գործելու նրանց կարողության վրա: Ներկայում հաստատված դեղամիջոցներն ունեն սահմանափակ արդյունավետություն, և այս վիճակի համար բուժում չկա: Միայն երկու հակադեպրեսանտներ են ստացել FDA-ի հավանությունը PTSD ախտանիշների բուժման համար վերջին 20 տարում: Ոչ մի հաստատված թերապիա չի ուղղված հիմքում ընկած կենսաբանությանը, որը նման տրավմատիկ իրադարձություններն ու փորձառությունները վերածում է PTSD-ի հոգեկան առողջության քրոնիկ հիվանդության:
«PTSD-ն խորապես ազդում է խանգարումով ապրող մարդկանց կյանքի, հարաբերությունների և կարիերայի վրա: Մեզ ավելի լավ բուժումներ են պետք, որպեսզի օգնենք նրանց, ովքեր վնասվածք ունեն, վերականգնելու իրենց կյանքը», - ասում է Ջոն Հ. Քրիսթալը, բժիշկ, Ռոբերտ Լ. Մաքնիլ կրտսերը, թարգմանչական հետազոտությունների պրոֆեսոր և Յեյլի համալսարանի հոգեբուժության, նյարդաբանության և հոգեբանության պրոֆեսոր: «JZP150-ը ուղղված է ուղեղի նոր մեխանիզմին, և PTSD-ի 2-րդ փուլի այս նոր փորձարկումը կօգնի մեզ ավելին իմանալ մոլեկուլի անվտանգության և արդյունավետության մասին՝ որպես պոտենցիալ բուժում այն հիվանդների համար, ովքեր կշահեն նոր թերապիայից»:
2-րդ փուլի դատավարության մասին
Բազմակենտրոն, կրկնակի կույր, պատահականացված, պլացեբո վերահսկվող կլինիկական փորձարկումը կգնահատի JZP150-ի երկու չափաբաժինները և անցկացվում է ԱՄՆ-ի 40 հետազոտական վայրերում: Փորձարկումը կընդգրկի 270-ից 18 տարեկան 70 մեծահասակների, որոնց ախտորոշվել է PTSD՝ օգտագործելով Ամերիկյան հոգեբուժական ասոցիացիայի Հոգեկան խանգարումների ախտորոշիչ և վիճակագրական ձեռնարկի 5-րդ հրատարակությունը (DSM-5):
Փորձարկման հիմնական վերջնակետը չափում է մասնակիցների փոփոխությունները հետազոտության սկզբից մինչև բուժման ավարտը՝ օգտագործելով կլինիկաների կողմից կառավարվող PTSD սանդղակի (CAPS-5) գնահատականը: CAPS-5-ը կառուցվածքային կլինիկական հարցազրույց է և համարվում է ոսկե ստանդարտ PTSD-ով հիվանդների ախտորոշման և գնահատման համար: Այն ներառում է 30 կետ, որոնց օգնությամբ բժիշկները կարող են PTSD ախտորոշում կատարել և գնահատել ախտանիշների ծանրությունը, ինչպես նաև ազդեցությունը սոցիալական և աշխատանքային գործունեության վրա: Փորձարկումն ունի մի քանի երկրորդական վերջնակետեր, այդ թվում՝ փոփոխություններ Կլինիկական գլոբալ տպավորությունների ծանրության և հիվանդի գլոբալ տպավորության ծանրության սանդղակների վրա՝ ուսումնասիրության սկզբից մինչև բուժման ավարտը:
JZP150-ի մասին
JZP150-ը հետազոտական փոքր մոլեկուլ է, որը ձևակերպված է ընտրողաբար արգելակելու ճարպաթթվի ամիդ հիդրոլազը (FAAH) ֆերմենտը և ներկայումս մշակվում է մեծահասակների մոտ հետտրավմատիկ սթրեսային խանգարումների (PTSD) բուժման համար: PTSD-ում վախի մարման դեֆիցիտը նպաստում է տրավմատիկ հիշողությունների պահպանմանը: Վախի վերացման ուսուցումը խթանող միջամտությունները PTSD բուժման հիմքն են: Ընթացիկ առաջին շարքի դեղաբանական բուժումները, ինչպիսիք են սերոտոնինի վերադարձի ընտրովի ինհիբիտորները, մեղմացնում են PTSD-ի որոշ ախտանիշներ, բայց նախատեսված չեն հիմնական հիմքում ընկած խնդիրը լուծելու համար (վախի վերացման ուսուցում և դրա համախմբում): JZP150-ի հետ նախորդ նախակլինիկական և կլինիկական հետազոտությունների տվյալները վկայում են այն մասին, որ FAAH-ի արգելակումը կարող է բարելավել վախի վերացման հիշողությունների վերհիշումը և թուլացնել սթրեսի անհանգստացնող ազդեցությունները:
Ջազը 150 թվականի հոկտեմբերին SpringWorks Therapeutics-ից ձեռք բերեց JZP04457845-ի համաշխարհային իրավունքները, որը նախկինում կոչվում էր PF-2020: Pfizer Inc.-ն ի սկզբանե հայտնաբերել և մշակել է մոլեկուլը և բացառապես լիցենզավորել այն SpringWorks-ին:
Հետտրավմատիկ սթրեսային խանգարման մասին
Հետտրավմատիկ սթրեսային խանգարումը (PTSD) ընդհանուր հոգեբուժական վիճակ է, որը կարող է առաջանալ տրավմատիկ իրադարձությունների և փորձառությունների ուղղակի կամ անուղղակի ազդեցության հետևանքով: PTSD ունեցող անհատներն ունեն իրենց փորձառության հետ կապված ինտենսիվ և անհանգստացնող մտքեր և զգացմունքներ, որոնք պահպանվում են իրենց տրավմատիկ իրադարձությունից երկար ժամանակ անց, և նրանք կարող են վերապրել իրադարձությունը հետադարձ հայացքների կամ մղձավանջների միջոցով և զգալ տխրություն, վախ, զայրույթ և անջատվածություն այլ մարդկանցից: PTSD-ի ծանրաբեռնվածությունը հսկայական է այն հիվանդների հետ, ովքեր պայքարում են վերահսկելու իրենց ախտանիշները, կատարել ամենօրյա գործունեությունը և գործել սոցիալական առումով: PTSD-ով հիվանդների համար զգալի չբավարարված կարիք կա, քանի որ չկա թերապիա, որը բուժում է խանգարման հիմնական պատճառը:
