Համագործակցությունը կօգտագործի Skyline Therapeutics-ի ինտեգրված AAV գենային թերապիայի հարթակը, որը հիմնված է իր սեփական վեկտորային ինժեներական և դիզայնի տեխնոլոգիայի և արտադրական կարողությունների վրա՝ զարգացնելու նորարարական գենային թերապիաներ՝ կենտրոնանալով գենետիկ ընդլայնված կարդիոմիոպաթիաների վրա (DCM), որը աստիճանաբար առաջացող, կործանարար հիվանդությունների խումբ է, առանց բացառության: նպատակային բուժման տարբերակներ:
Համաձայնագրի համաձայն, BioMarin-ը և Skyline Therapeutics-ը կհամագործակցեն հայտնաբերման և հետազոտության վրա՝ մինչև Հետախուզական նոր դեղամիջոցների հավելվածը (IND): BioMarin-ը բերում է փորձ գենային թերապիայի զարգացման, սրտանոթային կենսաբանության և հիվանդությունների գենետիկ հիմքերի վերաբերյալ պատկերացումների, իսկ Skyline-ն իր փորձն է ներդնում գենային թերապիայի արտադրանքի մշակման գործում, ներառյալ վեկտորային ինժեներական և դիզայնի տեխնոլոգիաները և արտադրական կարողությունները այս համագործակցությանը: Յուրաքանչյուր ընկերություն ծրագրերը առաջ կբերի կլինիկական զարգացման միջոցով իրենց նախապես սահմանված տարածքներում:
Համատեղ նախագծերի համար իր R&D ջանքերին աջակցելու համար Skyline Therapeutics-ը կստանա չբացահայտված վճար՝ կապված ստորագրման հետ, որը ներառում է նախնական վճարում և սեփական կապիտալի ներդրում BioMarin-ից, և իրավասու է ստանալ նախապես սահմանված վճարումներ R&D-ի, կարգավորող և առևտրային կարևոր իրադարձությունների համար:
BioMarin-ը իրավունք կունենա իր տարածքներում, այդ թվում՝ ԱՄՆ-ում, Եվրոպայում և Լատինական Ամերիկայում, համագործակցության արդյունքում առաջացած թերապևտիկ արտադրանքը առևտրայնացնելու, իսկ Skyline Therapeutics-ը պատասխանատու կլինի Ասիա-Խաղաղօվկիանոսյան տարածաշրջանում առևտրայնացման համար: Բացի այդ, Skyline Therapeutics-ն իրավասու է ստանալ իր տարածքներում BioMarin-ից ապագա վաճառքի համար ռոյալթիի վճարումներ:
«Մենք ուրախ ենք հայտարարելու, որ մենք ակնկալում ենք արդյունավետ համագործակցություն Skyline-ի նորարարական մոտեցման AAV վեկտորի ճարտարագիտության և դիզայնի և մեր թիմի ապացուցված փորձի միջև գենային թերապիայի ստեղծման և զարգացման գործում», - ասաց Քևին Էգգանը, խմբի փոխնախագահ, ղեկավարը: Հետազոտություն և վաղ զարգացում, BioMarin-ից:
«Մենք ոգևորված ենք Skyline Therapeutics-ի հետ համագործակցելու համար՝ լուծելու ընդլայնված կարդիոմիոպաթիայի այս գենետիկ ձևերը: Այս համագործակցությունը ամրապնդում է մեր առաջատարությունը սրտի գենային թերապիայի ոլորտում և ընդլայնում է մեր համագործակցությունը հետազոտությունների և մշակման ոլորտում Ասիայում, որտեղ մեծ թվով հիվանդներ տառապում են այս ավերիչ հիվանդություններից», - ասաց Բրիդա Բալակրիշնանը, BioMarin-ի կորպորատիվ և բիզնեսի զարգացման խմբի փոխնախագահը: «Մենք անհամբեր սպասում ենք այս համագործակցության խթանմանը և ամբողջ աշխարհում հիվանդներին փոխակերպող դեղամիջոցներ բերելուն»:
«Ընդլայնված կարդիոմիոպաթիան սրտի լուրջ խանգարում է, որի դեպքում սրտի մկանների կառուցվածքային կամ ֆունկցիոնալ անոմալիաները կարող են հանգեցնել այնպիսի բարդությունների, ինչպիսիք են առիթմիան և սրտի անբավարարությունը, ինչը հանգեցնում է զգալի հիվանդացության և մահացության: Բազմաթիվ գեների մուտացիաները կապված են DCM-ի զարգացման հետ, ի թիվս հիվանդության այլ պատճառաբանությունների», - ասում է Skyline Therapeutics-ի գլխավոր գիտական տնօրեն Ջեյ Հոուն: «BioMarin-ի թիմի հետ միասին մենք հայտնաբերել ենք մի շարք կարևոր գեներ, որոնք կապված են DCM-ի հետ: Մենք ուրախ ենք սերտորեն համագործակցել BioMarin-ի հետ և կիրառել մեր AAV վեկտորի տեխնոլոգիան՝ այս նոր թիրախները հարցաքննելու և DCM հիվանդների համար նոր բուժում մշակելու համար»:
«BioMarin-ի հետ համագործակցությունը խթանում է երկու ընկերությունների հնարավորությունները գենային թերապիայի զարգացման գործում: BioMarin թիմի հետ մենք կիսում ենք համատեղ աշխատանքի նպատակը՝ զարգացնելու գենետիկ սրտանոթային հիվանդությունների բուժումներ, որոնք կբավարարեն բարձր բժշկական կարիքները», - ասել է Skyline Therapeutics-ի գործադիր տնօրեն Էմբեր Քայը: «Միասին մենք կօգտագործենք գենային թերապիա՝ սրտանոթային հիվանդությունների դեմ պայքարելու համար՝ հիվանդությունը փոփոխող հետագծային մոտեցմամբ, որը կարող է փոխել բուժման պարադիգմը այս պայմաններում»:
