Մեկ քայլ ավելի մոտ է Կիստիկական ֆիբրոզի նոր թերապիային

Entrinsic Bioscience-ը և նրա լիցենզառուն Nuvara Therapeutics-ը հայտարարեցին, որ իրենք մեկ քայլ ավելի մոտ են RxAA ձևակերպումների օգտագործմանը որպես թերապիա Կիստիկական ֆիբրոզի I դասի մուտացիաներով հիվանդների համար: Ֆլորիդայի համալսարանի հետազոտող դոկտոր Սադասիվան Վիդյասագարը, ընկերության գիտական ​​խորհրդատվական խորհրդի հիմնադիրն ու նախագահը, վերջերս Ֆիլադելֆիայում անցկացված Experimental Biology 2022 կոնֆերանսում կիսվել է օդուղիների անիոնային սեկրեցիայի վերականգնման այլընտրանքային մոտեցմամբ:      

Վիդյասագարը և նրա թիմը, որը ներառում էր UF-ի և Entrinsic Bioscience-ի հետազոտողները, ցույց տվեցին, որ Nuvara-ի VS-009 բանաձևը կարող է օգտակար լինել Կիստիկական ֆիբրոզի I դասի, ինչպես նաև II և III դասի մուտացիաներով հիվանդների համար: Թերապիան կարող է օգտագործվել առանձին կամ այլ թերապիաների հետ համատեղ՝ քլորիդային սեկրեցումը բարելավելու համար:

Սթիվեն Ջ. Գատտոն՝ Nuvara Therapeutics-ի գործադիր նախագահ, շնորհավորեց Աստրիդ Գրոշեին և դոկտոր Վիդյասագարի մյուս թիմին շնչառական էպիթելի ֆունկցիան գնահատելու նորարարական ուղիներ վարելու իրենց շարունակական նվիրվածության համար:

«Ուզում եմ շնորհակալություն հայտնել Աստրիդին, դոկտոր Վիդյասագարին և նրա թիմին իրենց անխոնջ հանձնառության համար՝ լուծելու Կիստիկական ֆիբրոզի I դասի մուտացիաները, մի մուտացիա, որը կարող է ազդել ԿՖ բնակչության մինչև 18%-ի վրա», - ասաց Սթիվեն Ջ. Գատտոն:

«Այս երկու ռեֆերատները ցույց են տալիս, որ իոնային ալիքով մանիպուլյացիա հնարավոր է շնչառական էպիթելում՝ օգտագործելով ամինաթթուների հարմարեցված ձևակերպումները», - շարունակեց Գատտոն: «Իոնային կապուղու դիսֆունկցիան առանցքային է բազմաթիվ հիվանդությունների համար, ինչպիսիք են CF-ն և հիվանդությունները, որոնցում կա լորձաթաղանթի աճ, ներառյալ ասթման և COPD: Այս մոտեցումները/բուժումները թույլ կտան մեզ կարգավորել իոնների և ջրի ներհոսքը դեպի շնչուղիներ բջջային մակարդակով՝ նվազագույն կողմնակի ազդեցություններով:

«Դեռ անելիքներ կան, բայց հնարավորությունն իսկապես հուզիչ է և կարող է առաջընթաց ներկայացնել ալիքոպաթիաների և հարակից հիվանդությունների կառավարման գործում», - ասաց Գատտոն:

Վիդյասագարը նաև ներկայացրել է իր լաբորատորիայի մշակած գործիքի պաստառը՝ աղիների պերիստալտիկան և ներլյումինային ճնշման, մկանների կծկման և հեղուկի ծավալի փոփոխությունները ավելի լավ չափելու համար:

«Այս երկու համառոտագրերը եզակի են նրանով, որ ցուցադրում են էպիթելային տրանսմեմբրանային սպիտակուցները (eTMPs) մոդուլավորելու ունակությունը amino SAA-ի (RxAAs) ընտրովի ձևակերպմամբ», - ասաց Nuvara Therapeutics-ի գլխավոր բժշկական խորհրդատու դոկտոր Ուիլյամ Դենմանը: «Սա դուռ է բացում արդյունավետ, ոչ թունավոր թերապիայի համար հիմնական բջջային մակարդակում, անկախ էթիոլոգիայից»:

Բժիշկ Դենմանը շարունակեց. «Ապագա բուժումներն այժմ կարող են որոշվել և հարմարեցվել առանձին ուղիների և հիվանդության՝ իսկական անհատականացված բժշկության համար: Ավելի շատ աշխատանք է անհրաժեշտ, բայց դա կարող է թույլ տալ բուժման այլընտրանքներ բջջային մակարդակում հիվանդության սպեկտրում նվազագույն կողմնակի ազդեցություններով»:

Entrinsic Bioscience-ը UF ստարտափ է, որը տեղակայված է UF Innovate |-ում Արագացրեք Ալաչուայում գտնվող Sid Martin Biotech-ում: Ընկերությունը մշակում է ամբողջովին բնական, առանց գլյուկոզայի ձևակերպումներ կլինիկական խոնավացման, աղիքների առողջության և առողջության, ալերգիայի և մաշկի խնամքի համար: