Rigel Pharmaceuticals, Inc.-ն այսօր հայտարարեց American Journal of Hematology ամսագրում տվյալների հրապարակման մասին ֆոստամատինիբի բաց պիտակի, բազմակենտրոն, փուլ 2 կլինիկական ուսումնասիրությունից մեծահասակների մոտ, ովքեր ունեն ջերմ հակամարմինների աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիա (wAIHA), ովքեր ձախողվել էին առնվազն մեկ նախնական բուժում: Հրապարակված տվյալները ցույց են տալիս, որ ֆոստամատինիբը՝ փայծաղի թիրոզին կինազի (SYK) բանավոր ինհիբիտորը, արագ և տեւականորեն բարձրացնում է հեմոգլոբինի (Hgb) մակարդակը՝ կլինիկական իմաստալից Hgb պատասխաններով, որոնք դիտվել են հիվանդների գրեթե կեսում, և անվտանգության և հանդուրժողականության պրոֆիլը համահունչ առկա է: fostamatinib-ի անվտանգության տվյալների բազա հիվանդների կողմից ուսումնասիրված բազմաթիվ հիվանդությունների ծրագրերում: «Ֆոստամատինիբը տաք հակամարմինների աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիայի բուժման համար. 2-րդ փուլ, բազմակենտրոն, բաց պիտակի ուսումնասիրություն» վերնագրով հրապարակումը հասանելի է ամսագրի կայքում:
«Տաք աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիայի մեր 2-րդ փուլի ուսումնասիրության արդյունքները ուժեղացնում են ֆոստամատինիբի ներուժը՝ օգնելու արյան այս հազվագյուտ, լուրջ խանգարմամբ հիվանդներին, որոնց համար ներկայումս հաստատված չեն հիվանդության թիրախային բուժումներ», - ասաց Ռաուլ Ռոդրիգեսը՝ Rigel-ի նախագահ և գործադիր տնօրեն։ սպա. «Հաստատվելու դեպքում ֆոստամատինիբը կարող է դառնալ առաջին շուկայական թերապիան wAIHA-ով հիվանդների համար 2023 թվականին և կլինի ֆոստամատինիբի երկրորդ հաստատված ցուցումը»:
2-րդ փուլի ուսումնասիրությունը գնահատել է ֆոստամատինիբի արձագանքը 150 մգ օրական օրական 10 անգամ (օրական երկու անգամ) մեծահասակ հիվանդների մոտ, ովքեր ունեն wAIHA և ակտիվ հեմոլիզ 10 գ/դլ-ից պակաս Hgb-ով, ովքեր ձախողվել են առնվազն մեկ նախնական բուժում: Առաջնային վերջնակետը Hgb-ն 2 գ/դլ-ից ավելի էր՝ 24-րդ շաբաթվա սկզբից ≥46 գ/դլ-ով ավելացումով՝ առանց փրկարար թերապիայի կամ կարմիր արյան բջիջների փոխներարկման: Հետազոտությունը ցույց է տվել, որ հիվանդների 11%-ը (24/1) հասել է առաջնային վերջնական կետին՝ 30 ուշ պատասխանող 12-րդ շաբաթում (ընդհանուրը՝ 50 պատասխանող [2%)։ Միջին Hgb-ի աճը հայտնաբերվել է 42-րդ շաբաթում և պահպանվել ժամանակի ընթացքում: Ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձությունները (ԱԷ) էին փորլուծությունը (42%), հոգնածությունը (27%), հիպերտոնիան (27%), գլխապտույտը (23%) և անքնությունը (3,900%): AE-ները կառավարելի էին և համապատասխանում էին ավելի քան 19 հիվանդների ֆոստամատինիբի անվտանգության տվյալների շտեմարանին՝ բազմաթիվ հիվանդություններով (ռևմատոիդ արթրիտ, B-բջիջների լիմֆոմա, COVID-XNUMX և իմունային թրոմբոցիտոպենիա (ITP)): Անվտանգության նոր ազդանշաններ չեն հայտնաբերվել։
ԻՆՉ Է ՀԱՆԵԼ ԱՅՍ ՀՈԴՎԱԾԻՑ.
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
