Նոր տվյալներ տաք հակամարմինների աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիայի վերաբերյալ

Rigel Pharmaceuticals, Inc.-ն այսօր հայտարարեց American Journal of Hematology ամսագրում տվյալների հրապարակման մասին ֆոստամատինիբի բաց պիտակի, բազմակենտրոն, փուլ 2 կլինիկական ուսումնասիրությունից մեծահասակների մոտ, ովքեր ունեն ջերմ հակամարմինների աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիա (wAIHA), ովքեր ձախողվել էին առնվազն մեկ նախնական բուժում: Հրապարակված տվյալները ցույց են տալիս, որ ֆոստամատինիբը՝ փայծաղի թիրոզին կինազի (SYK) բանավոր ինհիբիտորը, արագ և տեւականորեն բարձրացնում է հեմոգլոբինի (Hgb) մակարդակը՝ կլինիկական իմաստալից Hgb պատասխաններով, որոնք դիտվել են հիվանդների գրեթե կեսում, և անվտանգության և հանդուրժողականության պրոֆիլը համահունչ առկա է: fostamatinib-ի անվտանգության տվյալների բազա հիվանդների կողմից ուսումնասիրված բազմաթիվ հիվանդությունների ծրագրերում: «Ֆոստամատինիբը տաք հակամարմինների աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիայի բուժման համար. 2-րդ փուլ, բազմակենտրոն, բաց պիտակի ուսումնասիրություն» վերնագրով հրապարակումը հասանելի է ամսագրի կայքում:

«Տաք աուտոիմուն հեմոլիտիկ անեմիայի մեր 2-րդ փուլի ուսումնասիրության արդյունքները ուժեղացնում են ֆոստամատինիբի ներուժը՝ օգնելու արյան այս հազվագյուտ, լուրջ խանգարմամբ հիվանդներին, որոնց համար ներկայումս հաստատված չեն հիվանդության թիրախային բուժումներ», - ասաց Ռաուլ Ռոդրիգեսը՝ Rigel-ի նախագահ և գործադիր տնօրեն։ սպա. «Հաստատվելու դեպքում ֆոստամատինիբը կարող է դառնալ առաջին շուկայական թերապիան wAIHA-ով հիվանդների համար 2023 թվականին և կլինի ֆոստամատինիբի երկրորդ հաստատված ցուցումը»:

2-րդ փուլի ուսումնասիրությունը գնահատել է ֆոստամատինիբի արձագանքը 150 մգ օրական օրական 10 անգամ (օրական երկու անգամ) մեծահասակ հիվանդների մոտ, ովքեր ունեն wAIHA և ակտիվ հեմոլիզ 10 գ/դլ-ից պակաս Hgb-ով, ովքեր ձախողվել են առնվազն մեկ նախնական բուժում: Առաջնային վերջնակետը Hgb-ն 2 գ/դլ-ից ավելի էր՝ 24-րդ շաբաթվա սկզբից ≥46 գ/դլ-ով ավելացումով՝ առանց փրկարար թերապիայի կամ կարմիր արյան բջիջների փոխներարկման: Հետազոտությունը ցույց է տվել, որ հիվանդների 11%-ը (24/1) հասել է առաջնային վերջնական կետին՝ 30 ուշ պատասխանող 12-րդ շաբաթում (ընդհանուրը՝ 50 պատասխանող [2%)։ Միջին Hgb-ի աճը հայտնաբերվել է 42-րդ շաբաթում և պահպանվել ժամանակի ընթացքում: Ամենատարածված անբարենպաստ իրադարձությունները (ԱԷ) էին փորլուծությունը (42%), հոգնածությունը (27%), հիպերտոնիան (27%), գլխապտույտը (23%) և անքնությունը (3,900%): AE-ները կառավարելի էին և համապատասխանում էին ավելի քան 19 հիվանդների ֆոստամատինիբի անվտանգության տվյալների շտեմարանին՝ բազմաթիվ հիվանդություններով (ռևմատոիդ արթրիտ, B-բջիջների լիմֆոմա, COVID-XNUMX և իմունային թրոմբոցիտոպենիա (ITP)): Անվտանգության նոր ազդանշաններ չեն հայտնաբերվել։