Boehringer Ingelheim-ը այսօր հայտարարեց նոր տվյալներ առանցքային II փուլի Effisayil™ 1 փորձարկումից, որը ներկայացված էր 2022 թվականին Բոստոնում կայացած Մաշկաբանության ամերիկյան ակադեմիայի (AAD) ամենամյա հանդիպման ժամանակ:
The Effisayil™ 1 փորձարկումը, որը վերջերս հրապարակվել է The New England Journal of Medicine-ում, ցույց է տվել, որ մաշկային թարախակույտերը զգալի մաքրում են ընդհանուր պզուկուլյար պսորիազով (GPP) բռնկումներով հիվանդների մոտ սպեսոլիմաբով ընդդեմ պլացեբոյի բուժումից հետո առաջին շաբաթվա ընթացքում: Այս էֆեկտը պահպանվել է 12 շաբաթվա ընթացքում, համաձայն AAD-ում ներկայացված տվյալների, որոնք պարզել են, որ հիվանդների 84.4%-ի մոտ 12-շաբաթյա փորձարկման տեւողությունից հետո տեսանելի թարախակալումներ չեն եղել, իսկ 81.3%-ը՝ մաքուր/գրեթե մաքուր մաշկ:
«GPP-ն անկանխատեսելի, ցավոտ և պոտենցիալ կյանքին սպառնացող հազվագյուտ մաշկային հիվանդություն է՝ առանց FDA-ի կողմից հաստատված բուժման հասանելի տարբերակների», - ասում է Բոնի Էլևսկին, բժիշկ, փորձնական քննիչ և Ալաբամայի համալսարանի բժշկական դպրոցի մաշկաբանության ամբիոնի վարիչ: «Այս տարվա AAD տարեկան ժողովում ներկայացված բացահայտումները ցույց տվեցին, որ սպեսոլիմաբի արդյունավետությունը պահպանվում է 12 շաբաթվա ընթացքում՝ ապահովելով լրացուցիչ ապացույցներ այն արագ օգուտի մասին, որ spesolimab-ը կարող է բերել GPP-ի բռնկումների բեռով ապրող հիվանդներին»:
GPP-ն հազվագյուտ, պոտենցիալ կյանքին սպառնացող նեյտրոֆիլ մաշկային հիվանդություն է, որը տարբերվում է թիթեղային պսորիազից: Բնութագրվում է ցավոտ, ստերիլ պզուկների (ոչ վարակիչ թարախի բշտիկների) տարածված ժայթքման դրվագներով։ GPP բռնկումները մեծապես ազդում են մարդու կյանքի որակի վրա և կարող են հանգեցնել լուրջ և կյանքին սպառնացող բարդությունների, ներառյալ սրտի անբավարարությունը, երիկամային անբավարարությունը և sepsis:
Համաձայն AAD-ի տարեկան հանդիպմանը ներկայացված լրացուցիչ տվյալների, սպեսոլիմաբով բուժումից հետո առաջին շաբաթվա ընթացքում նկատված մաշկի արագ մաքրումը հիմնականում համահունչ էր հիվանդների ենթախմբերի միջև՝ ներառյալ տարիքը, սեռը, էթնիկ պատկանելությունը և IL-36 գենի մուտացիայի կարգավիճակը: Նաև մեկ շաբաթվա ընթացքում զգալի բարելավումներ են գրանցվել հիվանդների կողմից հաղորդված արդյունքների մեջ՝ կապված ցավի, հոգնածության, կյանքի որակի և մաշկի ախտանիշների հետ՝ spesolimab-ով բուժումից հետո:
Effisayil™ 1 փորձարկումներում անբարենպաստ իրադարձություններ են գրանցվել spesolimab-ով բուժվող հիվանդների 66%-ի և առաջին շաբաթից հետո պլացեբո ստացողների 56%-ի մոտ: Ինֆեկցիաներ արձանագրվել են սպեսոլիմաբ և պլացեբո խմբերի հիվանդների համապատասխանաբար 17%-ի և 6%-ի կողմից (առաջին շաբաթվա ընթացքում): Լուրջ անբարենպաստ իրադարձություններ են գրանցվել սպեսոլիմաբով բուժվող հիվանդների 6%-ի մոտ (առաջին շաբաթվա ընթացքում): Նշվում է, որ սպեսոլիմաբ ստացող երկու հիվանդի մոտ եղել են էոզինոֆիլիա և համակարգային ախտանիշներով դեղորայքային ռեակցիաներ:
«Այս լրացուցիչ տվյալներով՝ մենք ավելի ամբողջական պատկեր ենք ստանում սպեզոլիմաբի մասին՝ որպես GPP հիվանդների համար հավանության արժանացած առաջին կարգի բուժման», - ասում է Մեթ Ֆրանկելը, Բժիշկ, Կլինիկական զարգացման և բժշկական հարցերի, մասնագիտացված խնամք, Boehringer Ingelheim: . «GPP-ն զգալի ազդեցություն ունի հիվանդի կյանքի վրա, և մենք հավատարիմ ենք մնում սպեզոլիմաբը հիվանդներին հնարավորինս արագ հասցնելու հարցում»:
ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը (FDA) ընդունել է կենսաբանական լիցենզիայի դիմումը (BLA) և շնորհել առաջնահերթ վերանայում spesolimab-ի համար GPP բռնկումների բուժման համար: FDA-ն սպեզոլիմաբին շնորհել է որբ դեղի նշանակում՝ GPP-ի բուժման համար և բեկումնային թերապիայի նշանակում՝ սպեսոլիմաբին՝ մեծահասակների մոտ GPP բռնկումների բուժման համար:
ԻՆՉ Է ՀԱՆԵԼ ԱՅՍ ՀՈԴՎԱԾԻՑ.
- The Effisayil™ 1 trial, recently published in The New England Journal of Medicine, showed significant clearance of skin pustules in patients with generalized pustular psoriasis (GPP) flares within the first week after treatment with spesolimab versus placebo.
- “The findings presented at this year’s AAD Annual Meeting showed that the efficacy of spesolimab is sustained over 12 weeks, providing further evidence of the rapid benefit that spesolimab could bring to patients living with the burden of GPP flares.
- In the Effisayil™ 1 trial, adverse events were reported in 66% of patients treated with spesolimab and 56% of those receiving placebo after the first week.
